近年来，各方对AI制药领域的关注度明显提高，资本不断注入，药企研发力度逐渐加大，AI制药相关技术的迭代速度也明显加快。可以预见，人工智能技术正在从多个方面逐步渗透到生物制药领域，并有机会带来行业的重大变革。针对这些趋势，CB Insights中国对AI制药领域进行了全面梳理。

资本市场火热。

AI医药行业受到广泛关注，资本市场热度不减。

2020年，AI制药领域获得了资本市场的高度关注，一系列关于AI技术在药物研发中真正作用的讨论也随之展开。从供给侧来看，随着基因检测技术的进步、各类药物研发数据的不断积累以及计算机硬件和人工智能算法的完善，AI技术为生物制药的发展获得了有利条件。在需求端，传统生物制药企业在新药研发方面长期存在的研发周期长、故障率高、成本高等痛点，也为AI制药行业带来了巨大的增量。这些来自供需两端的驱动力，确实助推了这场资本热潮。

图|融资金额和数量

在生命健康领域，AI技术相关的应用融资逐渐增多。

据CB Insights统计，2015年至2020年，AI技术在生命健康领域的应用融资逐渐增加。自2020年3月以来，受益于投资机构对人工智能技术在药物研发电路中应用的关注，11家AI制药公司完成了超过1亿美元的融资。

图|融资的区域分布

它是美国AI制药领域融资交易的主要领域，其次是中国。

从地区分布来看，美国仍占据融资交易的主要份额。过去5年，AI制药领域50.6%的融资交易发生在美国。中国以9.4%紧随其后，成为除美国之外最大的新兴市场，超过了英国、韩国、以色列等传统科技强国。这也显示了中国市场在新兴科技领域的巨大潜力。越来越多的中国公司出现在新兴赛道上，如艾制药。

图|融资轮次统计

融资轮次方面，医疗领域各阶段AI融资轮次占比正在发生变化，种子轮企业占比逐年下降。

根据CB Insights的数据，2015年，融资轮数为种子轮的企业比例为51%，而在2020年，这一比例降至30%。目前这个领域绝大多数公司还处于早期阶段，但还是有少数头部公司已经开始显露锋芒。

根据FDA的统计，目前FDA批准的AI产品有41个。国内也有6个AI产品获得了国家医疗器械三类证书。同样，艾药业这个细分领域也有薛定谔、Insilico Medicine、BenevolentAI、景泰科技等众多明星公司。技术确定性探讨

AI制药行业是人工智能技术与生物制药领域的深度交叉。

由于需要信息技术人才和生物制药人才的协同创新，这无疑提高了AI制药领域的创新门槛。在人才储备方面，AI制药公司一方面会储备具有计算生物学、计算化学、AI算法设计等计算所需背景的人才，另一方面也会广泛引进药学、药物临床试验、临床医学方面的人才。同时，算法和药物研发背景复杂的人才成为市场稀缺资源。在技术层面上，如何理解AI制药结果的确定性是beco

人工智能技术本身更像是一个黑匣子，而且很多技术细节很难解释，这就和生物制药这个对严谨性和确定性要求很高的领域产生了冲突。对于AI制药技术来说，判断其确定性，除了跟踪其前期模型结果输出环节的历史准确性，决策证据的可靠性论证和后期结果的确定性验证才是更关键的部分。目前人工智能的各种细分技术，如监督学习、无监督学习、强化学习等。已经渗透到药物研发的各个环节。各种模型在不同方向的精度判断方法也略有不同。

图|人工智能制药技术分类

一般来说，AI药房使用的深度神经网络通常包含三层：输入层、隐含层、输出层。

生物数据首先需要转换成输入值的数组，然后将这些值输入到隐藏层进行运算。深度神经网络的挑战之一是定义网络的深度和宽度，即隐含层和每层的节点数。第一层的每个节点从上一层的所有节点获取输入信息，然后对输入信息进行数学变换，再进行正反馈。最后，在输出层中输出输入数据的最终计算结果。

涉及的非线性变换越多，最高层次的解释就越困难。目前这类网络主要是通过不断迭代输入值数组，根据输入输出结果的关系来评估模型特征和权重。特征重要性的分数由归因分数、相关系数或权重分配系数给出。

图|深度学习网络结构的两种类型

另一种深度神经网络模型选择用可见层代替隐藏层。

这类算法主要是基于统计学和生物信息学的知识图谱，利用生物学的底层逻辑串联运算，从而解释各层的数据生成机制。在这类可见层中，经常使用基因本体等生物信息学相关的网络结构来定义输入层和输出层之间的连接方式，因此可以通过网络追溯输出层的计算。

2020年，Kuenzi等人利用基因本体衍生的分层深度神经网络对肿瘤对药物的敏感性进行建模，取得了重大突破。两种深度神经网络模型在确定性判断上是不同的。

对于很多基本的生物学问题，第一类深度神经网络通常可以达到很高的预测精度，但是很难将预测的方法和原因结合起来，而第二类模型可以有效改善这一问题。

同样，由于现阶段理论研究的边界，第二种模型往往模型深度有限或者需要极高的计算能力。在确定性方面，第二类模型理论上可以用数理逻辑证明自己，而对于第一类深度神经网络模型，由于隐含层的内部运算相对未知，很难追溯数据源，模型输出结果的确定性通常需要后期的实验验证来证明。

总体来看，目前AI制药验证的链条比较长，未来AI制药公司建立高通量、高效的实验评估体系尤为重要。数据、算力、算法是目前AI制药企业的三大技术核心。

在数据方面，原始数据通常来自三个方面，比如公共数据集如PubChem、ChEMBL等。R & ampd与药企合作获得的数据集，以及企业自己积累的数据集。原始数据会经过几轮数据清洗，最终得到可以用于建模的数据。

在计算能力方面，GPU云计算资源为AI制药公司提供了重要的计算支持。数据和计算能力是AI制药公司的基石。基于此，AI药企可以构建自己的底层知识图谱，形成自己的行业壁垒之一。

目前，新型药物研发基础设施尚处于建设初期，但随着各大数据库的开源和云comp的普及

深度学习的迭代算法可以有效整合模板建模和自由建模，进而开发动态迭代的特定约束，从而提高建模精度。另一种共同进化模型，由自我监督学习产生，可以从零开始产生新的生物信息，拓宽人类的知识边界。这些创新优势是其他传统制药方法难以实现的。

通过AI的精确建模和新的生物相关信息的生成，可以加深对人体复杂的生理生化模型的理解，进而可以结合临床试验，在药物发现阶段寻找合适的分子。前期低成本高效率的AI赋能，可以降低后期临床试验的成本和失败概率，从根本上改变临床试验高投入、低成功率的现象。

人工智能技术赋能生物医药

从制药流程来看，AI技术在很多环节都找到了自己的应用场景，发挥了巨大的潜力。

从药物研发的临床前药物发现阶段到后期的临床试验阶段，AI技术已经渗透到药物研发的诸多方面。例如，参考化合物的设计、疾病靶标的预测、信号通路的预测、成品药物靶标的预测、新靶标的确认、硅化合物库的设计、药物结构与活性关系的预测、ADMET性质的预测、药物反应试验的优化、受试者的选择、药物警戒和转录组数据的查询等。

现阶段，在药物研发需要大数据分析和高通量测试的阶段，AI的优势最为明显。比如在筛选目标、专利追踪、基于海量文献的批次属性预测等方面，药企利用人工智能相关技术可以降低很多制药成本。

图| AI在药物研发各环节的作用(来源：今日药物发现，CB Insights中国整理)。持续的突破性进展也为AI制药的未来带来了前所未有的想象空间。

人工技术与生物制药的结合，不仅缩短了近40%的药物发现和临床前研究时间，还节省了约50%-60%的临床试验时间。人工智能制药技术还可以节省近260亿美元的化合物筛选成本和约280亿美元的临床试验成本。面对创新药物研发领域日益激烈的同质化竞争，AI技术在药物研发过程中带来的诸多底层创新无疑显示出巨大的价值。

生物制药企业与人工智能企业的合作

基于AI技术的独特优势，许多大型药企开始在这一领域积极布局。

一些国际制药公司很早就开始与人工智能公司合作。其中，默沙东和葛兰素史克与AI平台的合作最早也最频繁，其次是拜耳、武田制药、阿斯利康、赛诺菲和罗氏。

2012年，默沙东首次与Numerate公司合作，进行心血管疾病的研究。葛兰素史克自2012年以来与Insilico Medicine、Exscientia、Deep Intelligent Pharma和Pharma四家AI平台公司建立了合作。在已披露的合作中，神经退行性疾病和癌症是目前合作的两大热点领域，心血管和胃肠疾病也有涉及。

与艾仁生制药公司合作，研究小分子化合物在帕金森领域的应用病进行了。该公司主要使用AI系统JACS从论文和临床试验中提取数据，并提出新的假设，以加速新药的研发。

GNS Healthcare与Gene tech合作，使用GNS分析平台进行肿瘤学研究。他们结合大数据、机器学习和模拟技术来判断疾病的预后，从而辅助医疗供应商进行市场决策。

图|药企与AI公司的合作

随着大型药企与AI公司的合作，人工智能技术嵌入医疗服务领域。

在CB Insights组织的100家与生命健康相关的人工智能创业公司中，人工智能制药公司占了相当大的比例

2020年，科技巨头谷歌旗下的Deepmind在AI药物研发领域取得重大进展，进一步点燃了AI药物领域的研发热情，各种资本纷纷涌入。

CB Insights中国梳理了50位AI医药领域的核心投资人，其中不仅有众多知名明星基金，也有大型医药公司。

核心VC/PE基金主要分布在美国(旧金山、马萨诸塞州、纽约)、中国(上海、北京)、加拿大、英国、比利时、瑞士等国家和地区。这也从侧面说明了这些地区雄厚的资本基础和巨大的创新活力，为AI医药初创企业的落地提供了新的选择。

图| AI医药领域核心投资人50强

在技术和资本的双重推力下，近年来，在药物研发的各个细分领域，诞生了许多独具特色的AI制药初创企业。

人工智能制药初创企业在信息收集和整合、靶标筛选、药物设计和合成、药物有效性预测和临床试验数据优化方面发挥着越来越重要的作用。

蓬勃发展的初创企业正在为人工智能制药行业带来新的视角和分析工具。例如，中国基于真实世界数据解决方案研究的s凌星医学，以及基于多组学数据挖掘的Puri Benchmark，都在尝试使用人工智能技术来解决医学中最本质的问题，从而实现新药的研发。

图| AI制药初创企业分类

但除了全球市场的激烈，AI制药在中国也迎来了良好的发展机遇，有望成为改变生物制药行业的新契机。

中国互联网巨头开始进军人工智能制药领域。

早在2015年和2018年，腾讯就参与了国内领先的ai制药公司之一京泰科技的A轮和B轮融资。2020年的重点是创造沈芸姚智，AI药物研发正式纳入企业版图。

华为已经在医疗领域部署了华为云EIHealth，今年还计划在AI药物研发领域进一步布局。

阿里巴巴阿里云与全球健康药物研发中心合作开发AI药物研发和大数据平台，对SARS/MERS等冠状病毒的药物研发进行数据挖掘。

百度于2020年9月成立百图柯胜，进军AI制药领域。其LinearFold算法可以将新型冠状病毒的全基因组二级结构预测从55分钟缩短到27秒，快了120倍。

专门从事大健康业务的极光部门已经在字节跳动成立，AI Lab 北京、上海和美国的团队已经正式开始招募人工智能制药领域的人才。

图|中国互联网巨头在AI医药领域的布局

中国美国本土资本也在逐步布局人工智能制药领域。

除了传统的VC/PE，大型药企和互联网公司也加入了这个赛道的投资。近年来，中国祁鸣创投、百度创投、创新工场、腾讯、药明康德、恒瑞医药等。纷纷在AI医药行业积极布局，投资额度逐年增加，掀起投资热潮。

这种热潮背后的原因是，AI技术的突破有机会解决生物制药领域的许多内生问题，甚至从底层改变整个新药发现的方法论。前景无限。由于AI技术在某种程度上具有技术颠覆基因，只要找到适合其发展的应用场景，往往就能释放出巨大的能量。资本也看到了这一点。从技术发展来看，近年来AI技术的突破和生命科学大数据的发展相辅相成。

深度学习算法的进步，使得端到端的结构预测在硅上实现；云计算和超级计算技术带来的计算能力的提升，也解决了计算蛋白质结构之间的交互问题；基因测序技术积累的大量数据成为AI算法很好的数据源；小分子药物相对结构化的化学结构是ve

在完成一定的技术积累后，理论上，AI启用的新药发现平台可以不断研发新药，将彻底打破传统的新药研发模式，解决药物研发时间长、成功率低的问题。

AI技术有助于重塑人对生命科学的了解，引导和帮助生物学家跳出人类的局限的固有思维框架，推动真正一流药物的生产。因此，AI制药公司具有很高的商业前景和社会价值。政策方面，创新是时代的主旋律，政策对创新的支持给AI药企带来机遇。

近年来，我国出台的带量采购、一致性评价等一系列政策不断给仿制药企业施压，反过来也促进了本土药企重视创新。

中国大量本土仿制药企业需要创新转型，具有天然赋能基因的AI药企是其优秀的合作伙伴。药企在药物制备、给药、处方设计、临床差异化新药研发等方面有迫切的创新需求。可以说，市场环境对新技术有着明确的需求，这无疑给AI制药领域带来了无限的机会。

人工智能制药初创企业的商业化

在创新环境下，AI药企也在逐步探索自己的商业化道路。

AI制药技术的难点在于底层知识图谱的构建，模型的训练，以及高性能计算设施提供的计算能力支持。这就使得AI制药公司在前期需要积累大量的技术，在早期商业化过程中有点困难。

为解决这一问题，AI药企往往选择从药物研发的某个细分阶段入手，然后逐步扩大布局。目前，大多数公司选择从药物发现阶段开始。在未来，少数公司选择从临床阶段开始，然后结合临床实践到临床前阶段。在盈利模式上，部分AI药企探索出了自己的发展方向。

与大型药企合作，按绩效付费是目前AI药企的主要盈利模式。一些有生物信息学背景的AI药企，从靶点选择开始就与药企深度绑定，在后续的临床试验中持续合作。AI制药公司节省了目标筛选的时间，降低了晶体合成的成本，提高了新药的临床反应率，增加了药物研发的成功率。AI制药公司也获得了稳定的现金流和强大的行业背书，这也有助于他们进一步加强研发；d并形成正循环。

目前商业化最快的公司是美国上市公司薛定谔。

2020年2月在纳斯达克上市，目前市值约60亿美元。薛定谔的商业模式包括软件业务和药物研发业务。其中软件业务采用授权模式，2019年收入占比28%。

2019年，薛定谔美国的软件客户包括全世界美国前20大制药公司和1350多个科研机构。业务覆盖美国、欧洲、日本、印度、中国、韩国等。2019年，年合同额(ACV)超过10万美元的客户约131家，年合同额超过100万美元的客户约10家。薛定谔美国的药物研发业务包括两种类型：与外界合作研发和自主研发。

目前，薛定谔共同研发的两种新药已经获得FDA批准。薛定谔以公司和合伙人合资的形式与外界合作，薛定谔持有股权。其中，Morphic和Relay已经IPO上市。该模式的收入来源包括研究费、未来商业化里程碑费、商业许可费。在自主研发方面，薛定谔已经披露了五个有目标的项目。至于目标的选择，公司将优先选择1000个目标，从tumo领域开始

目前，AI制药跑道是一片广阔的蓝海，机遇与挑战并存，利益与风险共担。对于各类初创企业来说，除了加强创新，建立自己的核心技术壁垒，尽快商业化布局，利用好先发优势也是一个特别重要的环节。

艾药业重点公司介绍

施罗丁格

总部位于纽约的薛定谔公司于2020年2月在纳斯达克上市，目前市值约60亿美元。自成立以来，公司发布了七大关键技术平台。它包括Glide、Prime 的完全集成的蛋白质结构预测程序，可以高通量筛选化合物，WaterMap 第一个计算蛋白质结合水的位置和能量的方法，FEP LiveDesign 的合作蛋白质设计平台，以及与冷冻电子显微镜研发相关的Cyro-EM计划。薛定谔也与很多机构或药企达成合作，深度参与药物研发。与Atlas Venture共同创办Nimbus Therapeutics，与生物技术公司Agios合作，两个新药获得FDA批准，与赛诺菲、武田制药等药企合作加快新药研发进程，与SPARC合作加快神经退行性疾病新药研发，与药明康德合作成立法显Therapeutics药物研发公司。

图|薛定谔的开发过程

硅药

Insilico Medicine的核心技术是开发一系列生成对抗网络(GANs)和强化学习方法来识别蛋白质靶点，从而生成具有特定性质的分子结构。2019年9月，该公司完成了3700万美元的B轮融资，由祁鸣风险投资公司领投，其他投资者包括Stowe Capital，F-Prime Capital，Lilly Asia Fund，innovation works和百度风投。

2020年1月，辉瑞还与Insilico Medicine达成合作，旨在利用Insilico Medicine为多种疾病寻找潜在的治疗靶点的机器学习技术和专有的Pandomics平台。2021年，Insilico Medicine通过AI技术成功发现了一种全新的治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床候选药物，并通过动物模型实验成功验证。预计年底进入临床。整个过程仅用了18个月，花费了260万美元，显示了其AI技术的巨大潜力。

图| in silico medicine的服务流程

BenevolentAI

BenevolentAI是CB Insights评选的2017年全球人工智能百强企业之一。公司的核心技术是JACS人工智能系统。JACS可以从论文和临床试验中提取大量数据，提取知识推动药物研发，提出新的可验证假说，加速新药研发。

近年来，我们与许多制药公司达成合作，如让桑制药公司，利用人工智能技术评估小分子化合物的临床潜力，特别是在帕金森领域阿斯利康发现治疗慢性肾病和特发性肺纤维化的新药，诺华开发与癌症相关的药物。2019年8月，Benevolent AI与Neuropore Therapies合作，研究与人工智能识别的进行性退行性疾病相关的分子靶标。仁者AI本身也在研发关于肌萎缩侧索硬化(ALS)的相关药物。

图| BenevolentAI计划

原子方面

Atomwise是药物研发与人工智能相结合领域的代表性公司。它是由Y Combinator和Khosla Ventures投资的旧金山初创公司。目前已与礼来、默沙东、拜耳、辉瑞、艾伯维等多家大型药企合作。

Atomwise的核心技术是利用神经网络构建分子化合物的3D模型，模拟生化反应，从而预测化合物与目标蛋白的特异性结合。

Atomwise与礼来签署了高达5.6亿美元的AI驱动药物研发项目合作协议，旨在帮助礼来快速找到针对特定疾病的新药分子。2019年9月，Atomwise进入亚洲mar

英国药物研发公司Exscientia成立于2012年。目前已与葛兰素史克、罗氏建立常规科研合作项目。2019年4月，Excientia向葛兰素史克交付了首个通过人工智能发现的候选药物，这是一种潜在的慢性阻塞性肺疾病(COPD)治疗方法。

此外，Exscientia与赛诺菲合作开发代谢性疾病的治疗；与新集公司合作，开发了癌症和自身免疫性疾病的治疗方法。2020年1月，拜耳宣布与Exscientia合作研发心血管疾病和癌症药物，项目金额2.4亿欧元。

在融资方面，Exscientia于2019年1月完成了2500万美元的B轮投资，由新基公司、GT Healthcare Capital和赢创科技共同完成。

图| Exscientia服务流程

奥金

OWKIN总部位于纽约，成立于2016年。OWKIN主要使用联邦学习(一种在保护隐私的同时用敏感用户数据训练AI的新兴方法)为制药公司提供药物研发服务。这项技术由谷歌在2016年首次提出。

奥金苏格拉底公司的核心机器学习平台，可以整合生物医学图像、基因组学和临床数据，通过机器学习和深度学习算法将临床数据转化为预测模型，让医学专家零门槛使用人工智能技术完成前沿医学研究、药物研发和临床诊疗。谷歌的风险投资基金GV参与了OWKIN的A轮融资。目前，OWKIN已与罗氏、益普生、安进等知名药企达成合作。未来，OWKIN将深度布局从患者数据中寻找疾病相关生物标志物的细分领域。

图| OWKIN业务布局

京科技

水晶科技致力于生物医药新基础设施建设，旨在从数字化和智能化两方面进行技术研发。水晶科技的主要业务是在临床前药物研发阶段预测药物的晶型和固相，从疾病靶点的结构设计先导化合物。

晶体技术的核心技术是将计算化学与深度学习相融合，基于第一性原理不断提高模型精度，寻找更多数据驱动的药物化学空间。此外，景泰科技拥有深厚的计算资源，其云架构可以调度超过百万的CPU内核和GPU资源。2020年9月，京泰科技宣布完成3.188亿美元C轮融资，创下ai制药领域融资纪录。此轮投资由软银愿景基金、PICC资本和晨兴资本领投，可见资本市场对中国AI制药公司的极大热情。

图|景泰科技

沈芸制药

沈芸姚智是腾讯旗下的AI制药平台，覆盖临床前药物发现的全流程，致力于为药物研发提供深度服务；d人员。

该平台的虚拟筛选模块首次将元学习和深度神经网络算法应用于基于配体的药物设计(LBDD)任务。目前算法的预测精度已经突破了行业标准，预测活跃度与实验测量活跃度的中位相关度已经提升到0.42。此外，沈芸知药平台的药物小分子ADMET属性预测结果准确率比学术界最好的模型高3%~11%，自研算法准确率比现有商业软件高近37%。得益于腾讯的资源支持，沈芸智药近年来在人工智能医药初创企业中逐渐确立了自己的优势。

图|云深度智慧医疗平台架构

姚兴科技

星科技成立于2019年，是中国新兴的人工智能制药公司之一，专注于从新兴化合物设计到临床前候选药物筛选的药物研发。创始人李成涛获得了麻省理工学院的计算机科学博士学位，他的团队成员拥有成功领导新药项目被FDA上市的经验。从成立初期开始，他就一直致力于构建一个全面的人才体系。

丰富的人才储备也为姚兴科技带来了许多技术突破。目前，姚兴Tec

鉴于其在产品化方面的出色表现，姚兴科技在一年多的时间里获得了四轮融资，资本达到数千万美元。投资方包括资本、五元资本、DCM中国、源码资本、白资本、红点中国等知名机构。未来之星制药科技将致力于扩大研发规模；d团队并建设相关生化检测实验室，最终构建药物生成、筛选、评估、检测的自动化闭环，加速市场落地。

图|姚兴技术平台架构

瑞普基准

与大多数致力于药物发现的人工智能制药公司不同，瑞普基准是基于自己的组学数据挖掘系统，专注于通过深入研究生物机制，帮助制药公司研究和设计新药研发战略，并通过提供AI支持的新型生物信息和转化医学服务，成为癌症新药研发企业的战略合作伙伴。

在过去的10年里，全球新药研发领域的回报率迅速下降。其中一个重要原因是对疾病的生物学机制缺乏了解，很多新药研发项目遭遇后期失败。与此同时，由于对机制的认识不足，大量创新药物研发；中国企业被迫在有限的验证对象上展开激烈的同质化竞争。瑞普基准通过AI算法加深对疾病和治疗相关生物机制的理解，为创新药物研发提供关键决策支持，从而提高新药研发成功率，或有助于形成差异化优势。瑞普基准自主研发的人工智能驱动的大数据系统(AIBERT)用于癌症药物研发，专注于创新药物研发的深水区并解决四个核心问题，即：潜在靶点评估、适应症选择、生物标志物发现、耐药机制研究(及相关药物联合方案)。目前，AIBERT平台整合了PB级多组学数据资源，包括大量中国患者数据，特别强调数据完整性(组学数据与临床数据的匹配)、标准化和丰富性(高维数据)。艾博特算法设计强调可解释性其结果具有很强的方向性。在新药研发决策和药物差异化定位上达到国际领先水平。尤其是在创新生物标志物研究方面，艾博特帮助多种药物提高了应答率，扩大了适用人群，赢得了药企的广泛认可。基于多组学和数据挖掘，瑞普基准已与国内外多家知名药企在转化医学和临床开发方面形成深度合作，包括恒瑞医药、阿斯利康、优诺康、再鼎医药等。2020年，公司完成由知名投资机构(创新工场、麦星投资、百度创投)领投的两轮融资，已成为国内AI医药领域的新星。

图| Puri基准AIBERT平台lyn